日前,，《“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的定位及“人用經(jīng)驗”價值取向的專家共識》發(fā)布,。該共識由中國工程院院士王琦、王永炎,、肖偉,、田金洲、陳士林,、朱立國,，國醫(yī)大師孫光榮、張大寧,、周岱翰,、梅國強,、 沈?qū)毞⑼鯌c國,、王晞星,、南征、韓明向,，中藥學(xué)專家高月,、肖小河、孫曉波,、中醫(yī)臨床專家胡凱文,、賈立群、馮利,、吳承玉,、丁霞等23位中醫(yī)藥領(lǐng)域權(quán)威專家共同發(fā)布，該共識明確了“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系里中醫(yī)理論,、人用經(jīng)驗,、臨床試驗的不同定位，并進(jìn)一步明確“人用經(jīng)驗”是該體系的核心,，其數(shù)據(jù)應(yīng)來源于臨床實踐場景,。
2019年，《中共中央 國務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》首次提出構(gòu)建中醫(yī)藥理論,、人用經(jīng)驗和臨床試驗相結(jié)合（簡稱“三結(jié)合”）的中藥注冊審評證據(jù)體系,，以促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新。國家藥品監(jiān)督管理局隨后發(fā)布多項指導(dǎo)原則,，推動該體系的完善與實施,。
王琦院士認(rèn)為，該體系充分考慮到了中醫(yī)藥獨特的臨床實踐特點及其研發(fā)規(guī)律,，明確了人用經(jīng)驗在中藥新藥研究中的獨特價值和地位,，體現(xiàn)了中藥新藥研發(fā)“源于臨床，回歸臨床”的基本特點與研發(fā)路徑,。將中藥新藥評價研究模式從“老鼠點頭”的化學(xué)藥模式,，重新回到尊重臨床療效，即“人點頭”這一符合中醫(yī)藥特點的臨床研究范式,?！叭Y(jié)合”注冊審評證據(jù)體系在保留臨床試驗的基礎(chǔ)上，增加了中醫(yī)藥理論和“人用經(jīng)驗”作為重要審評依據(jù),，強調(diào)并尊重中醫(yī)藥臨床實踐的規(guī)律,，打破了中藥長期套用化學(xué)藥審評標(biāo)準(zhǔn)的局面。
“制定這項共識的初衷是因為這是一項開創(chuàng)性的工作,，當(dāng)前‘三結(jié)合’注冊審評證據(jù)體系尚處于進(jìn)一步完善之中,，由于中藥評審工作的復(fù)雜性,，目前中醫(yī)藥業(yè)界在實踐中尚存在一些爭議。特別是對于“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的定位,，以及‘人用經(jīng)驗’的內(nèi)涵及其價值取向仍存在較大的困惑,。”王琦院士說,。為此,，他牽頭邀請多位院士、國醫(yī)大師,、中藥學(xué)相關(guān)專家、中醫(yī)臨床專家,，召開“推進(jìn)中藥‘三結(jié)合’審評體系實施研討會”進(jìn)行充分討論,，形成了專家共識。
共識明確了“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的形成與定位,。共識認(rèn)為,，中醫(yī)藥理論是“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的理論基礎(chǔ)，是中藥新藥審評的重要依據(jù),?！叭擞媒?jīng)驗”的獲得及臨床試驗的實施均不能脫離中醫(yī)藥理論的指導(dǎo)?！叭擞媒?jīng)驗”是踐行中醫(yī)藥理論的結(jié)果,，其數(shù)據(jù)包含了中藥新藥的處方組成、臨床定位,、適用人群,、劑量、療程,、安全性等重要因素,，為后續(xù)的臨床試驗設(shè)計提供研究基礎(chǔ)，在“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中起到承上啟下的銜接作用,。因此,，“人用經(jīng)驗”是“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的核心環(huán)節(jié)，是中藥新藥研發(fā)的特點和優(yōu)勢所在,。
共識明確了“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中“人用經(jīng)驗”的內(nèi)涵與其價值取向,。共識認(rèn)為，“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中的“人用經(jīng)驗”指在長期臨床實踐中積累的,，用于滿足臨床需求,，具有一定規(guī)律性、有效性和可重復(fù)性的經(jīng)驗總結(jié),，最終形成的有效治療方案或者治療藥物等,。
共識認(rèn)為,，“人用經(jīng)驗”的療效可以從癥狀、證候,、疾病3個維度進(jìn)行評價,，還應(yīng)滿足評價指標(biāo)的客觀化、可重復(fù)性,。依據(jù)疾病的中醫(yī)和西醫(yī)診療指南,，全面采集治療前后的癥狀信息、證候信息,，以及與療效評價直接相關(guān)的結(jié)局指標(biāo),，包括實驗室指標(biāo)、功能評價,、影像學(xué)評價,、終點結(jié)局等?！叭擞媒?jīng)驗”的獲得應(yīng)以臨床實踐為根本,，無論在處方形成階段還是初步驗證階段，均不能偏離“以患者的獲益為最終目的”的臨床價值觀與醫(yī)療實踐場景,。
共識還明確了“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中“人用經(jīng)驗”與臨床試驗的關(guān)系,。共識認(rèn)為，“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中“人用經(jīng)驗”與臨床試驗存在明顯的遞進(jìn)關(guān)系,，“人用經(jīng)驗”數(shù)據(jù)的質(zhì)量決定了后續(xù)需要開展哪一期臨床試驗,。而且，“人用經(jīng)驗”數(shù)據(jù)的獲取不能偏離醫(yī)療實踐的場景,，不能與在可控條件下去除各種混雜因素進(jìn)行的臨床試驗相提并論,。
“‘三結(jié)合’審評證據(jù)體系還在不斷完善、發(fā)展之中,，需要主管部門,、學(xué)術(shù)界、醫(yī)療界和產(chǎn)業(yè)界共同努力,，加以完善,。”王琦院士表示,，該體系的完善還需要多領(lǐng)域共同努力,，以推動中藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
該共識全文已經(jīng)在知網(wǎng)網(wǎng)絡(luò)首發(fā),，并即將紙質(zhì)見刊于《北京中醫(yī)藥大學(xué)學(xué)報》2025年第4期“引航之聲”欄目,。
引用格式為：王琦, 王永炎, 肖偉, 等. “三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的定位及“人用經(jīng)驗”價值取向的專家共識[J]. 北京中醫(yī)藥大學(xué)學(xué)報, 2025, 48(4): 445-450.
